筋肉が衰えるALS(筋萎縮性側索硬化症)患者の治療薬につながる複数の物質を発見か?iPS細胞で

5月25日8時よりの羽鳥真一モーニングショーにおいてレギュラーコメンテーターの玉川徹が山中教授にあるインタビューをしていたところ「筋肉が衰えるALS(筋萎縮性側索硬化症)患者のiPS細胞を使って治療薬につながる複数の物質を見つけた」。という内容の話が出たという。
来週に特集する予定ということだ。

急ぎネットで調べてみた。

慶応義塾大の岡野栄之教授らは、筋肉が衰えるALS(筋萎縮性側索硬化症)患者のiPS細胞を使って治療薬につながる複数の物質を見つけた。いずれもすでに別の病気の治療薬として使われているという。企業と協力して早期実用化を目指す。日本再生医療学会で後日詳細を公表する。

 2人の患者の皮膚細胞からiPS細胞を作り、運動をつかさどる神経細胞に育てた。患者の神経細胞は脳の指令を伝える突起が短くなる特徴があった。

 研究チームは270種類の薬剤を試し、神経細胞の突起が短くなるのを抑える3種類を突き止めた。いずれも既に別の病気の治療に使われている薬剤で、安全性が高く、低コストで実用化できる可能性があるという。
 今後、ALSを発症したマウスやラットを使って治療実験を始める。動物で効果が分かれば、1~2年でヒトでも確かめたい考えだ。
 ALSは脳から運動の指令を筋肉に伝える神経細胞が変性し、思い通りに体が動かなくなる難病。全国に約9千人の患者がいる。原因はよく分かっていない。


★ALSとは
筋萎縮性側索硬化症(ALS)とは、手足・のど・舌の筋肉や呼吸に必要な筋肉がだんだんやせて力がなくなっていく病気です。しかし、筋肉そのものの病気ではなく、筋肉を動かし、かつ運動をつかさどる神経(運動ニューロン)だけが障害をうけます。その結果、脳から「手足を動かせ」という命令が伝わらなくなることにより、力が弱くなり、筋肉がやせていきます。その一方で、体の感覚、視力や聴力、内臓機能などはすべて保たれることが普通です。

多くの場合は、手指の使いにくさや肘から先の力が弱くなり、筋肉がやせることで始まります。話 しにくい、食べ物がのみ込みにくいという症状で始まることもあります。いずれの場合でも、やがては呼吸の筋肉を含めて全身の筋肉がやせて力がはいらなくなり、歩けなくなります。のどの筋肉の力が入らなくなると声が出しにくくなり(構音障害)、水や食べ物ののみこみもできなくなります(嚥下障害)。またよだれや痰(たん)が増えることがあります。呼吸筋が弱まると呼吸も十分にできなくなります。進行しても通常は視力や聴力、体の感覚などは問題なく、眼球運動障害や失禁もみられにくい病気です。

筋萎縮性側索硬化症(きんいしゅくせいそくさくこうかしょう、英語:Amyotrophic lateral sclerosis、略称:ALS)は、重篤な筋肉の萎縮と筋力低下をきたす神経変性疾患で、運動ニューロン病の一種。極めて進行が速く、半数ほどが発症後3年から5年で呼吸筋麻痺により死亡する(人工呼吸器の装着による延命は可能)。治癒のための有効な治療法は現在確立されていない。治療薬としては1999年から「リルゾール」がALS治療薬として日本では保険収載されている。

この病気は常に進行性で、一度この病気にかかりますと症状が軽くなるということはありません。 体のどの部分の筋肉から始まってもやがては全身の筋肉が侵され、最後は呼吸の筋肉(呼吸筋)も働かなくなって大多数の方は呼吸不全で死亡します。人工呼吸器を使わない場合、病気になってから死亡までの期間はおおよそ2~5年ですが、中には人工呼吸器を使わないでも10数年の長期間にわたって非常にゆっくりした経過をたどる例もあります。その一方で、もっと早い経過で呼吸不全をきたす例もあります。特に高齢者で、話しにくい、食べ物がのみ込みにくいという症状で始まるタイプは進行が早いことが多いとされています。重要な点は患者さんごとに経過が大きく異なることであり、個々の患者さんに即した対応が必要となります。最近では認知症を合併する患者さんが増えていると云われています。

2015年6月、急性脳梗塞などの治療薬として使われてきたエダラボン(商品名:ラジカット)が「筋萎縮性側索硬化症における機能障害の進行抑制」として効能・効果の承認をうけた。

MLBの国民的人気選手であったルー・ゲーリッグ(1941年に死亡)がこの病気に罹患したことから別名「ルー・ゲーリッグ病 (Lou Gehrig's disease)」とも呼ばれ、彼の死後に公開された映画『打撃王』(原題:The Pride of the Yankees)などによって、主にアメリカ合衆国で一気に知られるようになった。

ゲーリッグの死は「Chronic traumatic encephalomyopathy」(CTEM)という頭部外傷による別の疾患であったとの説も唱えられているが、こうした説に対してもCTEMは特殊な状態の組み合わせでしか発症しない極めて稀な病気であるためにその可能性は低いという反論がされている。この病気は2014年のアイス・バケツ・チャレンジの広まりによって再注目されることになった。

ICD-10ではG12.21。日本国内では1974年に特定疾患に認定された指定難病である。
1年間で新たにこの病気にかかる人は人口10万人当たり約1-2.5人です。全国では、平成25年度の特定疾患医療受給者数によると約9,200人がこの病気を患っています。好発年齢は40代から60代で、男性が女性の2倍ほどを占める。


★人工多能性幹細胞(じんこうたのうせいかんさいぼう、英: induced pluripotent stem cells)とは、体細胞へ数種類の遺伝子を導入することにより、ES細胞(胚性幹細胞)のように非常に多くの細胞に分化できる分化万能性 (pluripotency)と、分裂増殖を経てもそれを維持できる自己複製能を持たせた細胞のこと。2006年(平成18年)、山中伸弥率いる京都大学の研究グループによってマウスの線維芽細胞(皮膚細胞)から初めて作られた。


★山中 伸弥(やまなか しんや、1962年(昭和37年)9月4日 - )は、日本の医学者。962年9月4日 大阪府枚岡市生まれ。大阪府枚岡市(現・東大阪市)出身。小学3年生まで枚岡東小学校。小学校時代から大学1回生まで、奈良県奈良市の学園前に居住し同地で育つ。父親は工学部を出て、ミシンを作る町工場を経営。

京都大学iPS細胞研究所所長・教授、カリフォルニア大学サンフランシスコ校グラッドストーン研究所上席研究員、日本学士院会員。学位は大阪市立大学博士(医学)。その他称号としては京都市名誉市民、東大阪市名誉市民、奈良先端科学技術大学院大学栄誉教授、広島大学特別栄誉教授、ロックフェラー大学名誉博士、香港大学名誉博士、香港中文大学名誉博士など。文化勲章受章者。「成熟細胞が初期化され多能性をもつことの発見」により2012年のノーベル生理学・医学賞をジョン・ガードンと共同受賞した。

家族
中学・高校の同級生で高校1年時から交際していた皮膚科医の妻との間に、娘が2人いる。ミシン部品の製造会社を経営していた父は58歳で亡くなった。ノーベル賞の受賞に際しては、81歳になる母に受賞を報告できてよかったと述べていた。

◆主な受賞歴
ロベルト・コッホ賞(2008年)
ショウ賞(2008年)
ガードナー国際賞(2009年)
アルバート・ラスカー基礎医学研究賞(2009年)
恩賜賞・日本学士院賞(2010年)
京都賞先端技術部門(2010年)
バルザン賞(2010年)
ウルフ賞医学部門(2011年)
キング・ファイサル国際賞(2011年)
ミレニアム技術賞(2012年)
ノーベル生理学・医学賞(2012年)
その他多数受賞

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